2.3 关注儿童患者的可接受性

评估儿童制剂的患者可接受性是药学和临床开发中必不可少的一部分。应优先以儿童为研究对象进行患者可接受性的临床研究，在不进行儿童临床研究或者儿童临床研究不包括患者可接受性研究的情况下，应通过其它方式证明拟上市的药物具有良好的患者可接受性，例如：参考文献或者通过专门的成人组研究。已上市药品的可接受性可通过其在药物开发阶段的试验和上市后经验进行确认，当发生可能对患者可接受性产生影响的变更时，如改变已获批的处方组成、包装或者说明书，应探讨和研究变更的影响，并对儿童患者可接受性进行再确认，确保在药品的整个生命周期中都具有充分的患者可接受性。

目前可接受性研究尚无国际统一的试验方法，申请人应基于获益-风险的考虑，探讨和论证所选择的患者可接受性试验方法的适用性和应用范围的合理性。

患者可接受性取决于多种因素，其中药物特性相关的因素包括：适口性、易吞咽性（例如：口味、大小、质地）；外观（例如：颜色、形状、刻字、刻痕）；给药的复杂性；给药剂量（例如：给药体积、片剂服用数量等）；给药频率和疗程；给药装置；初级和次级包装系统；儿童实际给药方式以及相关的疼痛或不适。其他因素还包括：特定年龄组的剂型适用性、标签信息的清晰度和准确度、说明书等。

对于儿童用药中的仿制药开发，与普通仿制药要求一致，建议特别关注儿童患者的可接受性，包括包装系统、给药装置和量取装置的适用性和合理性等。

目前，国内新药临床研究综合服务一体化的第三方机构仍为数不多，提供新药和细胞治疗产品临床试验申请、临床研究、注册上市、上市后研究等全流程咨询与服务的CRO，将能最大程度帮助申办方在研发过程中减少风险、降低成本、缩短研发周期，从而加快药品获批上市。

十多年来，兴德通用强大的注册能力和执行能力，帮助申办方完成了几十个新药注册与上市，包括儿童用药、细胞药物、抗肿瘤药物等，积累了丰富的项目经验。兴德通也辅助了不少改良型新药、仿制药、中药顺利上市，多个细胞治疗产品顺利获得中国药监机构颁发的IND批件，同时，兴德通团队也有很多附条件批准上市药物及新冠治疗药物等经典案例。

作为“专精特新”临床CRO企业，兴德通始终保持高效专业的水平，帮助申办方有效应对药物研发与注册过程中的各类问题，被业界誉为“临床研究综合服务一体化的中国创新型CRO”。此外，兴德通还在信息化和数字化建设上不断创新，自主开发多个临床试验用系统，保障临床试验数据质量，加速新药注册与上市。

本文参考资料：

1.《ICH S11：支持儿科药物开发的非临床安全性评价》

2.《ICH S9：抗肿瘤药物非临床评价指导原则》

3.《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》2020