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从图中可见，在国家药监局暂停干细胞药物注册申报之前，11个注册年度中共有10个品种获得受理，年均不到1个，涉及申报单位11家。而自2018年干细胞药物注册申报恢复受理后，迄今为止在短短两年半的时间内，共有15个品种获得受理，年均6个；涉及申报单位17家，相当于每家每年有0.35个品种获得受理。若考虑排除掉共同申报同一个品种的情况，这一数字会更高。

而在获得受理的品种类型中，UCMSC可谓一枝独秀，2018年之前和2018年后至今各有6个品种，合计达12个；涉及到的申报单位各有7家和6家（参见上图2）。尤其是2018年后，获得受理的品种达到0.4个/年/家，而背后从事UCMSC药物研究的单位可能会更多。这种现象是我国干细胞药物研究的特色之一，下文中还将会有所涉及。

获批临床试验情况分析

干细胞药物注册申报的临床试验获批/许可情况参见下图3、图4和表3。

从下图3可见，迄今为止，在国内获得受理的25个干细胞药物申报品种中，共有10个获得临床试验批准或许可，获批率为40%。其中在暂停干细胞药物注册申报之前，10个受理品种中有2个获批临床，获批率仅20%；在2018年注册申报恢复受理后，15个受理品种中有8个获批临床，获批率上升到53.3%。

25个已受理干细胞药物申报品种中，UCMSC有12个。而在在这12个品种中，暂停干细胞药物注册申报之前有6个，注册申报恢复受理后有6个；前者中无一品种获得临床批件，而后者中则有66.7%的品种获得临床批准或默示许可（参见下图4）。这一数字已较所受理的干细胞药物53.3%的面上获批率有所提升。

获批或许可临床的申办单位共有9家，其中暂停干细胞药物注册申报前有2家。医科院基础医学所是我国在干细胞药物研发和注册申报方面的先驱者。在注册申报恢复受理后，国内获批或许可临床的申办单位主要有6家，其中天津昂赛细胞基因为北京汉氏联合生物的子公司，故涉及的研发企业实际为5家。九芝堂美科的产品属于进口药品再注册（参见下表3）。

获批临床试验的适应症包括GvHD（3个品种），KOA（3个品种），以及AMI、DFU、RA和CIS，后者各涉及1个品种；涉及干细胞种类包括UCMSC（4个品种），BMSC（2个品种），ADSC（2个品种），PDMSC（1个品种）和MSC（1个品种）。UCMSC获批的适应症最广，包括GvHD（2个品种）、KOA和RA。赛比曼生物是唯一一个有2个干细胞药物品种（自体、异体ADSC）获批临床试验的申办者。

科志康总结

总体而言，在2018年我国恢复干细胞药物注册申报受理后，国内干细胞药物的注册申报及临床获批/许可情况有了相当大的进展，也形成了独具中国特色的干细胞药物注册申报品种，如UCMSC和PDMSC，尤其是后者，在全球尚属首创。

但是，从注册申报的干细胞品种类型看，我国干细胞药物的注册研发偏重于各类干性强的细胞，对人体重要组织如皮肤、内皮、软骨等的前体或祖细胞的药物注册研发重视不够，在申报上几乎是空白。回顾全球干细胞药物开发先进国家的发展经历，虽然其各具特色，但在对前体细胞这类广义干细胞作为药物研发对象进行过深入探索这一点上几乎都是一致的 —— 这些研发工作可以帮助企业积累干细胞作为药品研究的经验。

此外，国内干细胞药物注册申报的临床获批率普遍不高。干细胞药物上获批率只有53.3%，即便是在我国具有一定优势的干细胞种类，如UCMSC，临床获批率也只有66.7%。这些数字与CD19类CAR-T品种约60%的获批率大体相当，但远低于科志康统计的CDE总体获批率。笔者认为，这可能与干细胞作为药品开发所积累的经验有一定的关系。