千名缺药的罕见癫痫性脑病患儿家长联名写信求助，“求药”的声音被听到，缺药问题迎来了新进展。12月27日，“求助信”主笔闵文告诉南都记者，此前“中国罕见病联盟回复，收集患者需求信息，由国家层面统一协调解决”。中国罕见病联盟方面向南都记者确认，“正在各方协调去努力争取，也需要患者家属密切配合登记患者需求。”

求助信”末尾是1000多位患儿家长的签名和手印。受访者供图

南都此前报道，今年11月底，一封带有1042位患儿家长签名和手印的“求助信”登上微博热搜。“求助信”主笔闵文是一名婴儿痉挛症患儿的父亲，10多年前儿子松松被确诊时，他建立了“一米阳光”病友群，现在群里已有两万多名病友。

闵文和病友们求助的“氯巴占”是抗癫痫治疗的辅助药物，通常与其他抗癫痫药物联合应用。对于部分罕见癫痫性脑病患儿而言，这是对症且副作用更小的“救命药”。

氯巴占尚未在我国获批上市，大多数病友靠海外“代购”获取。不久前，群里河南郑州一位患儿母亲因帮忙转寄氯巴占，被警方认定涉嫌走私、运输、贩卖毒品罪。更多的“代购”消失，病友们逐渐发现，“救命药”买不到了。

在我国《精神药品品种目录（2013年版）》中，氯巴占是第二类精神药品。据海关总署公开通报，今年7月以来武汉、济南、泸州等多地海关，在进境邮件中查获氯巴占。“过量服用氯巴占会出现兴奋状态，长期连续服用会有焦躁、抑郁、肌无力现象，并产生依赖性和成瘾性。目前，已暂扣并按规定作下一步处理”。

断药意味着孩子可能因此病情倒退甚至丧命。闵文在信里说，希望“给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。”

“求药”的声音被听到，闵文收到了多方的反馈，缺药问题或将被解决。12月27日，闵文告诉南都记者，此前“中国罕见病联盟回复，收集患者需求信息，由国家层面统一协调解决”。

中国罕见病联盟方面向南都记者确认，“正在各方协调去努力争取，也需要患者家属密切配合登记患者需求。”

据中国罕见病联盟官网信息，该联盟是经国家卫健委医政医管局同意，北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会牵头发起，由具有罕见病诊疗能力的医疗机构、高校、科研院所、企业等主体自愿联合组成的全国性、非营利性、合作性的交流平台。

据北京协和医院院报消息，2019年“在中国罕见病联盟的协调下，经过相关政府部门、医疗机构、药企、患者等多方协作，通过一次性进口的方式”，“米托坦片正式进入北京协和医院，药剂科完成药品验收、药品信息维护和医生权限设置，这标志着医院在罕见病诊疗和药品保障工作获得重大突破，通过临时进口途径解决我国某一罕见病临床急需药品，这在国内尚属首次。”

采写：南都记者 张林菲