来源：北京青年报

当看到视频中的国家医保局谈判代表张劲妮说出“成交”两个字的时候，几乎所有脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿的家长都哭了。

12月3日，2021年的医保谈判结束，诺西那生钠注射液被纳入医保。诺西那生钠注射液此前因为“一针70万”和“四天55万”多次登上热搜，但这一次登上热搜，是因为经过国家医保谈判，这个天价药降到了3万多元一针。

消息发布后，SMA患儿的父亲马恒祥连续几天都睡不着觉，一闭上眼睛他的脑海里就会浮现出医保谈判现场张劲妮的那句话——“每一个小群体都不应该被放弃”。

得知纳入医保目录

平日里安静的患儿家长群炸锅了

马恒祥是在SMA病友群里得知诺西那生钠进入医保目录的。在这个病友群里，除了偶尔会有患儿父母咨询一下用药的情况，然后为诺西那生钠的天价留下一声“唉”的叹息外，很少有人发言。仅有的交流也仅是隔三差五会有患儿家长转卖自己家的吸痰机、呼吸机。

而在2021年医保目录公布的那一天早上，群里的消息不停地闪烁，用马恒祥的话说是“炸锅了”。

群里的患儿家长们都哭了，有因为连夜照顾患儿才刚刚起床的妈妈，捂着被子哭；有的不想让孩子看到平时坚强的爸爸妈妈流泪，于是就躲到厕所里哭，躲到阳台上哭。

群里“炸窝”后安静了片刻，每个人都在宣泄着憋在自己胸口的情绪。过了几分钟，有人“感谢国家，感谢政府”“感谢每个关心我们的人”……

马恒祥曾经很多次幻想过自己听到这个消息时的情景，在他的脑海里，自己如果得知诺西那生钠进入医保目录后，一定会非常激动。然而现实却是相反的，马恒祥很镇静，他感觉自己的身体也前所未有的放松。他拿起手机先告诉了妻子，接着又把电话拨给了正在带着患病儿子小石头做康复的父母，两位老人问：“真的吗？”当得到了肯定的答案后，两位老人几乎喜极而泣。

后来，国家医保局谈判代表张劲妮与药企谈判的视频在各个群里转发。

SMA在国内有3万到5万病例

发病率大约为万分之一

马恒祥没有哭，是因为他从来不想把眼泪流给身边的人看，潜意识里他觉得作为这个患病家庭的顶梁柱，他必须要坚强。而且他也不想将自己的悲伤传染给身边的人，他觉得大家都在尽全力地帮助他，如果他们还受到自己情绪的影响，太无辜了。

在马恒祥的办公桌下面，有一个小板凳，那是记录他泪水的地方。每当实在忍受不了压力和痛苦的时候，他就会钻到办公桌底下，坐在板凳上，用布盖住流泪的脸庞。除了办公桌下面，大街可能是马恒祥唯一会当众哭的地方，因为他看到了大街上那些活泼可爱欢蹦乱跳的孩子，想起了自己的儿子小石头。

小石头今年已经快4岁了，如果不是因为患病，他应该已经在幼儿园和小伙伴们在一起学习玩耍。三年前，小石头被确诊为SMA，这是脊髓性肌萎缩症的英文简称，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”。它是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见病，发病率大约为万分之一。目前，该种病症在中国大约有3万到5万病例。

SMA患儿大多从半岁开始发病，如果不尽早介入治疗，患儿一般活不过2岁。SMA是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，患儿连翻身、蹬腿、爬行都很困难，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。

对于这些患儿家庭来说，诺西那生钠是他们的希望，这是一种一针50万元以上的进口精准靶向药，该药需终身服用，对于患儿家庭来说，是非常巨大的负担。

马恒祥得知儿子小石头确诊这个病的时候，是绝望的，他以为这种病根本“无药可治”。后来他才知道，药是有的，在国外有进口药，但是第一年就需要500万元人民币。

2019年，国内引进了诺西那生钠，价格是第一针70万元，一年大约需要110多万元。马恒祥是一名媒体记者，妻子是人民教师，一年110万元对于他们来说是根本无法承受的。

随着时间的推移，诺西那生钠的专利期结束，同样的药在国内降到55万元一年。据了解，这种药由于病患少、销量有限，企业一般不愿意大幅降价。此次医保目录调整，国家医保局与药企谈判，“以量换价”才让价格大幅下调。

小石头第一年的六针55万元是马恒祥花上了家庭的全部积蓄，还从父母那里拿来了一部分。好在同事和朋友也愿意帮助马恒祥，再加上商业保险的一部分理赔，55万元的费用总算是凑齐了。

视频记录儿子治疗过程

为了谋生更为了让社会了解SMA

为了第二年的药费，马恒祥和爱人都要回到工作岗位，单位的领导很照顾他，同事也会帮助他。但是，马恒祥明白，任何外界的帮助都不可能是长期的。

后来，马恒祥开了抖音账号，他将小石头治病的视频发布到网络上，一边记录孩子与病魔搏斗的日常，一边向外界介绍SMA这个罕见病的有关常识。

马恒祥这么做主要是希望让外界知道SMA患儿家庭这个群体，希望能够引起社会的关注，让网友们知道这种疾病背后的群体是个什么样子。更重要的是，通过他的视频，能够让更多的人了解SMA这个病症的成因、诊断、治疗和预防的方法。

马恒祥说，SMA的致病遗传基因携带率其实很高，大约是五十分之一，如果两个携带者组成家庭，每一次正常受孕就有四分之一的可能性生下患儿，这种概率其实是很可怕的。从整体数据来看，SMA的发病率是万分之一，从概率的角度来说，SMA其实是罕见病里的常见病。“1万个新生儿里就有1个可能患病，这其实是个很恐怖的概率。所以，年轻夫妇应该了解这个病，在婚前做检查，如果有一方不是携带者就没关系，如果两个人都是携带者，那怀孕的时候就要筛查胎儿基因，若不幸有胎儿是SMA患者的话，那就要尽早引产，这样就能少一个跟自己同样不幸的家庭。”

马恒祥其实是个很坦诚的人，他承认自己在抖音开账号，除了普及宣传SMA的知识外，也希望能够多一点挣钱的渠道，一开始，他并不知道怎么直播带货，自己平时也不是一个善于在台前表达的人，他只是一个普通孩子的父亲。但后来有网友建议他直播，还帮助他了解直播带货的流程。

有网友曾经劝他通过众筹的方式解决孩子每年的55万元药费问题，但马恒祥拒绝了，他更愿意凭借自己的努力为儿子的病想办法。

在网络上，虽然会遇到出言不逊者，但马恒祥能够感受到绝大多数人的善意，抖音也成为了一个抒发他压力的地方，他感受到网友带来的力量。有网友给他发私信说，看到他们这样的患儿家庭都在努力，自己也受到了感染。马恒祥自己也说：“我做记者，过去接触过不少那种自强不息的家庭，我能够感受到他们那种坚强的精神，以前我只是能感受到很大的触动，过一段时间就淡忘了。但自从孩子生病以后，每一次接触这种自强不息的人，我就被他们的精神所鼓舞，就给我一种力量。精神的力量是可以感染人的。大家在鼓舞我的时候，我也能通过这种方式去鼓舞其他的人。”

医保政策落地后

加上报销 家庭基本可以承受

12月3日，诺西那生钠进入医保目录，这对于SMA患儿家庭来说只是第一步。后面各地方政府还要根据各地的医保情况来确定诺西那生钠的落地价格。

马恒祥掰着手指头算着这笔账，孩子患病第一年光注射就花了55万元，现在这个药降到3.3万元一针，根据疗程，每年只需要打三针，一年则是9.9万元，如果再加上报销的话，自己这样的家庭还是基本能够承受的。

马恒祥介绍，SMA患儿花在康复和理疗上的费用也很高。这些患儿往往肺部发育不好，需要用呼吸机来帮助呼吸，一个进口的呼吸机就需要三四万元钱。SMA患儿的抵抗力也很差，很容易感冒，感冒后就容易转成肺炎，这就需要吸痰机，也是两三万元的开销。而孩子稍微大一点以后，要给他做康复，还需要用到站立架，帮助孩子有站立的意识，不让骨骼变形得太严重。

现在，马恒祥有了新的计划，他打算给小石头换一个好一点的站立架。“孩子关键的恢复期其实很短，如果能有好的康复条件和训练，我们还是要尽最大努力去给他做康复，不留下什么遗憾。然后等未来有能力的情况下，我们再去帮助更多的人。”马恒祥说。

去年，小石头的病情有所好转，胳膊能抬高了，腿部萎缩的肌肉有所缓解，坐得比以前更稳了，腰腹和腿部的力量都在持续进步中。

小石头现在已经快4岁了，他意识到自己不同于其他孩子，最近跟马恒祥说：“爸爸，我以后能走吗？我要帮奶奶擦桌子。”

马恒祥把孩子的这些日常仍旧记录下来发在网上，他希望孩子的这些言行能够告诉所有人：“我们这些家庭都在努力地活着，我们都没有放弃。”

文/本报记者 张子渊 实习生 周己筠