致力于开发基于RNAi疗法的生物制药公司Dicerna Pharmaceuticals的美国FDA正在接受LYL公司(LYL)的LY3819469研究新药(IND)申请，该研究药物适应证被认为是心脏代谢疾病。

心脏大使，新药LY3819469，IND申请获得FDA批准，将开始I期研究。

心脏大使正在研究新药LY3819469，这是Dicerna和礼来公司合作的第二个临床项目候选药物。美国FDA收到该研究药物IND申请后，礼来公司将开始LY3819469 I期临床试验。该I期临床试验使用LPA基因的潜在GALOPC RNAI候选药LY3819469，该研究药可作为治疗心脏代谢病的潜在方法。

Dicerna首席科学官，R & ampD高级副总裁Bob D. Brown博士评论说：这个里程碑象征着与礼来公司进行有益的第二次IND合作。除了目前处于临床阶段的两种候选药物外，到目前为止还有9个与该联盟相关的发现研究项目，这强调了Dicerna和RNAi公司的共同承诺，即提出治疗多种疾病的新RNAi疗法。

LY3819469的IND申报是Dicerna和ERASA 2018年全球授权和研究合作达成的第二个发展里程碑，重点是心脏代谢和神经退行性疾病及疼痛候选药物的治疗。西药企业的合作将利用Dicerna独家的GalXC RNAi技术平台开发具有研究意义的心脏代谢疗法和未来疗法。

RNAi疗法我们都不会陌生，目前也用于乙肝革新药物的开发。核糖核酸干扰(RNAi)疗法在全球范围内对小分子药物或单克隆抗体等其他疾病抑制剂技术具有独特的优势。RNAi不是在生产和释放蛋白质后瞄准蛋白质，而是通过特异破坏这个基因而产生的信使RNA(mRNA)使基因本身沉默。因此，RNAi不是试图抑制蛋白质，而是能够阻止引起疾病的蛋白质的发生，对疾病产生直接影响。这就是RNAi和Dicerna的GalXC RNAi平台技术。

扩展读取：Dicerna的RG6346

RG6346是一家正在研究基于RNAi基因沉默疗法的乙肝新药的公司。RG6346也是Dicerna和Roser公司共同开发的乙肝新药计划。3月，Dicerna在美间会议上公布了该药物I期临床试验进展，经过4个月治疗后，RG6346使受试者的B型肝表面抗原能够实际持续下降。目前RG6346的最新研究进展是罗斯开始了与Dicerna的合作开发计划，即RG6346 II期联合试验。

回顾RG6346的临床研究开发里程，Ib/IIa期临床研究表明RG6346具有良好的安全性和耐受性，表面抗原水平也可能明显降低，研究结果来自2020年美国肝病大会。在作用期方向，RG6346是乙型肝炎病毒RNAi抑制剂，过去也有DCR-HBVS的名字。

美国FDA批准的新药(IND)对以上心脏代谢新药LY3819469的申请刊登在Dicerna Pharmaceuticals上。另外，该公司正在乙肝RNAi新药研究中进行II期联合试验，该试验主要在慢性乙型肝炎患者中评估研究药物的效果和安全性。