1月11日，国家药品监督管理局发布公告，首先通过审查批准程序批准武田制药申报的第一类创新药丁新山莫博塞蒂尼胶囊(商品名：安卫星/EXKIVITY)。

肺癌EGFR第三大突变非小细胞肺癌患者迎来新药

莫博赛替尼是一种靶向EGFR第20外显子插入突变的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，是全球首个治疗EGFR20号外显因子插入突变的口服靶向药物。国家药监局表示，该药品的上市为携带EGFR外显子20插入突变阳性的晚期非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。

丁香园Insight数据库显示，武田制药2021年5月向国家药监局递交该药的上市申请，并被纳入优先审评审批。武田中国微信公众号发布的信息显示，琥珀酸莫博赛替尼通过全球同步开发，同步递交上市申请，填补临床治疗空白。

肺癌位居中国恶性肿瘤发病率及死亡率首位，非小细胞肺癌是最常见的类型。EGFR20号外显子插入突变发生率约占中国所有非小细胞肺癌的2.3%，是EGFR第三大突变。据弗若斯特沙利文的分析，20外显子插入突变类型占EGFR突变非小细胞肺癌患者比例约为10%。对比常见EGFR突变，EGFR20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的生存预后更差，5年生存率仅为8%。临床上针对该疾病的治疗依赖化疗为主，缺乏有效靶向治疗方案。据一项真实世界数据显示，在缺乏针对性有效治疗的情况下，晚期EGFR20号外显子插入突变患者二线及后线治疗客观缓解率低于10%，无进展生存期仅为3.7个月，总生存期仅为13.6个月。

武田制药称，EGFR20号外显子插入突变体形成的空间位阻导致药物结合口袋变小，且该突变同野生型EGFR结构高度相似，因此使得传统EGFR靶向药物结合受阻，对于研发新药的选择性和亲和力有非常高的要求。

仅20款在研新药针对EGFR20号外显子插入突变

新京报记者查询智慧芽全球新药情报库，截至目前，全球仅有20款针对EGFR20号外显子插入突变的药物在研发，其中10款未披露研发进展。进展最快的是武田的莫博赛替尼，已获批上市。韩美药品株式会社开发的波齐替尼、迪哲医药的舒沃替尼均已提交上市申请。其中，波齐替尼的上市申请被美国食品和药品监督管理局（FDA）拒绝。

迪哲医药刚刚于1月10日发布公告披露，舒沃替尼用于既往接受过铂类化疗、携带表皮生长因子受体20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的新药上市申请获国家药监局受理，是肺癌领域首个且唯一一个获得中、美双“突破性疗法认定”的1类新药。

其他进入临床试验阶段的在研药物仅有5款。君实生物/微境生物合资公司君境生物的AP-L1898已经进入二期临床试验。Cullinan Oncology的Zipalertinib正处于1/2期临床试验，再鼎医药拥有Zipalertinib大中华区权益。君境生物的WJ-13404也已经进入1/2期临床试验。福沃药业的FWD1509 MsOH、拜耳的BAY-2927088则处于1期临床试验。和誉生物也布局了该领域，但尚处于临床前阶段。

另外，上海艾力斯已获批上市的1类小分子靶向药甲磺酸伏美替尼，也正在针对该突变进行研发，2022年8月获批针对该突变非小细胞肺癌适应症的临床试验。

新京报记者 王卡拉

校对 杨许丽