广州父亲闵文还在寻药，这是一种叫氯巴占的药品。大多数人或许没有听说过它的名字，但对部分难治的癫痫性脑病患儿而言，它是有效且副作用更小的“救命药”。

氯巴占在我国尚未获批上市，是受管制的二类精神药品，大多数病友靠海外“代购”获取。今年7月以来，全国多地海关在进境邮件中查扣氯巴占，5名“代购”和转寄氯巴占的病友，因涉嫌“走私、运输、贩卖毒品”被警方控制。

“救命药”买不到了。断药意味着孩子可能因此病情倒退甚至丧命。11月底，闵文和病友们共同写下一封“求助信”，呼吁“让真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。”末尾是1042个签名和手印，来自1042个缺药的家庭。

国家药品监督管理局行政受理服务大厅工作人员向南都记者表示，通过“供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批”，医院、药企等单位可以合法进口氯巴占。12月27日，国家卫健委公开回应称，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

难治性癫痫与氯巴占

佳琳今年4岁了，还不会走路说话，分辨不清家里人。

4个月大时，她会突然连续点头、蜷缩四肢，一天出现两三次。家人带到医院检查，被确诊为婴儿痉挛症。广州母亲张蓝从未听说过这种病，更不知道这是罕见的癫痫性脑病。

佳琳扶着助走器，在医生帮助下沿着走廊缓缓行走。

家里床头的抽屉里，堆满了佳琳的病历。张蓝从里面翻找出女儿最早做的脑电图，上面记录了7次发作过程，密集的波状线条高低起伏，诊断意见是“高度失律图形”。

“大脑在异常放电，乱七八糟的。”张蓝听说，促皮质素（ACTH）是治疗婴儿痉挛症的特效药，一家人辗转长沙为孩子寻药。在注射用药后，佳琳的癫痫发作被控制。从此要长期服药，避免以后复发。

起初，女儿用过喜宝宁、妥泰和硝西泮，虽然没再发作，但总是嗜睡、咯痰，身体发软，张蓝又跑到长沙的医院，医生在病历上写下“建议把硝西泮换为氯巴占”。

重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰是中国抗癫痫协会副会长、抗癫痫药物治疗委员会主任。他向南都记者介绍，氯巴占是抗癫痫治疗的辅助药物，通常与其他抗癫痫药物联合应用。“有20%至30%左右的耐药性癫痫病人，临床上常用药没什么效果，医生会探索使用不常用的药，所以氯巴占在难治性癫痫中使用稍多，成人和小孩都会用到，小孩要多得多。”氯巴占和硝西泮同属苯二氮卓类药物，“氯巴占也有副作用，嗜睡的副作用少一点。”

目前，氯巴占在我国尚未获批上市。张蓝说，有医生向她推荐了“代购”。通过与“代购”微信联络，药物从海外邮寄到国内，“10mg装的每盒400多元，能吃一个月”。到手的氯巴占都加了价，但只要能用上药，张蓝乐于接受。

张蓝通过“代购”获取的10mg装氯巴占。

近两三年，佳琳没有再发作，定期要到医院复查，脑电图依旧是异常。发病之初的伤害留存在身上，因为精神运动发育落后，她只会咿咿呀呀地说话，望人时一只眼睛不时上翻。“没有绝对治好的，只能控制癫痫发作，坚持做康复训练。”张蓝辞了工作，专心照顾女儿。

每天，早上起来要抹地，小佳琳好奇爱动，喜欢在地上爬走。下午是康复训练，出门前，张蓝把女儿抱在怀里，喂些简单的辅食。自从生病后，吞咽能力逐渐下降，每天的饭分成五六顿吃。

在广州花都区妇幼保健院，小佳琳是医生们的“熟人”。1岁左右起，小佳琳就被妈妈张蓝用背带绑在身后，张蓝骑着电单车来回往医院跑。每周五天雷打不动，母女俩都没歇过。

穿上矫正鞋，扶着助走器，佳琳在医生帮助下，沿着走廊缓缓行走。时间长了，矫正鞋底的黑胶磨掉了。推拿刺激穴位时佳琳疼得冒汗，哭出了声。“加油，我们下次就不用来了。”张蓝望着女儿，有时心里难受，有时“近乎麻木”。

这是伴随终身的疾病，在漫长的治疗过程中，张蓝结识了更多病友。10年前，闵文的儿子松松被确诊婴儿痉挛症。那时还没有关于这种病的患者组织，他自己建了群聊，病友们搜索加入，现在全国各地已有两万多人。除了婴儿痉挛症，也有罹患LGS综合征、大田原综合征、结节性硬化症等其他癫痫性脑病孩子的家长加入病友群，其中一部分孩子也在用氯巴占，购药的渠道几乎都是“代购”。

“毒品”与“救命药”

今年9月，张蓝想为女儿囤点药，却发现“代购”消失了。

她打听才知道，微信昵称为“铁马冰河”的“代购”，以及四名帮其转寄氯巴占的病友，“被抓了”。病友们把氯巴占叫做“68”，“68”代购群里没有人敢再接单。

闵文说，“铁马冰河”也是一名癫痫性脑病患儿的父亲，其中一名转寄氯巴占的河南郑州母亲李芳，就在病友群里。他们涉嫌的罪名是“走私、运输、贩卖毒品”。病友们不知道，孩子的“救命药”竟是“毒品”。

在我国《精神药品品种目录（2013年版）》中，氯巴占是第二类精神药品。2017年，国家禁毒委员会办公室在《关于印发〈100种麻醉药品和精神药品管制品种依赖性折算表〉的通知》中指出，1克氯巴占相当于0.1毫克海洛因。

据海关总署公开通报，今年7月以来武汉、济南、泸州等多地海关，在进境邮件中查获氯巴占。“过量服用氯巴占会出现兴奋状态，长期连续服用会有焦躁、抑郁、肌无力现象，并产生依赖性和成瘾性。目前，已暂扣并按规定作下一步处理”。

此前有报道称，“浙江义乌海关在查获多起氯巴占案件后作出提醒：切勿随意邮寄精神药品出入境；因个人治疗疾病需要携带、邮寄精神药品，需凭医疗机构出具的处方及个人身份证明，海关在自用、合理范围内验收”。义乌海关邮件监管科工作人员告诉南都记者上述信息有误，“全国统一规定，精神药品不允许邮寄，可以凭处方等按要求携带入境。”

海关总署“海关热线”工作人员则向南都记者表示，新冠肺炎疫情发生后曾有人反映因出境困难，希望能按规定适量从海外邮寄精神药品，“上报总署相关业务部门了，还没有收到通知，按现行规定不能邮寄。”

重庆医科大学附属第一医院神经内科教授王学峰告诉南都记者，未在国内获批上市的药品无法开具正规处方。张蓝曾找过身在澳大利亚的同学帮忙购买氯巴占，“必须要本人拿处方买”。而“代购”如何将氯巴占邮寄到国内，闵文和张蓝也说不清。

“认定毒品属性之一是非法使用性。如果氯巴占用于医疗，则其是药品，不符合毒品非法使用性特征。”北京市盈科（广州）律师事务所律师王红兵专注于重大毒品案件辩护，他向南都记者分析，根据《刑法》《禁毒法》《麻醉药品和精神药品管理条例》《〈全国法院毒品犯罪审判工作座谈会纪要〉的理解与适用》等规定，“氯巴占这种管制药品是用来治疗儿童癫痫病的有效药品，代购将走私进来的氯巴占卖给患者家庭，而不是卖给吸毒人员或者毒品犯罪人员，则其不构成走私毒品罪。帮忙转寄氯巴占违反相关规定，可以承担行政责任，但不应当承担刑事责任，因为情节显著轻微，不认为是犯罪。”

最终，郑州中牟县人民检察院对四名转寄氯巴占的病友，作出“犯罪情节轻微”的不起诉决定。

“求助信”与1042个签名

张蓝无暇关注这场风波和外界声音，她只知道家里的氯巴占还剩20片，不够吃一个月。

她开始恐慌，断药意味着“倒退”，所有的努力都白费。一旦癫痫发作，“智力倒退，运动倒退，甚至倒退到生命都没有。”

湖北武汉的病友王敏也坐立不安，女儿小文被确诊婴儿痉挛症已有10年，试过11种抗癫痫药物，有些短期内能控制发作，有些则毫无效果，直到5年前用上氯巴占，病情才保持稳定。她无法眼睁睁看着已经好转的女儿，再次陷入无药可治的境地。

王学峰告诉南都记者，“癫痫病人死亡率是正常人群的3至6倍，癫痫持续状态是病人死亡的最常见原因，而停药会诱发癫痫持续状态。其他的药都没有效果以后才会使用氯巴占，所以也没有合适的替代药。”

闵文曾见过儿子松松癫痫持续发作，全身肌肉僵直，抽搐不止，口中泛白沫，呼吸被制约。“持续发作超过10分钟要紧急抢救的，否则没缓过来就走了。”病友群里，每个月都有孩子离开。

因为曾被误诊，错过了最佳治疗用药时期，11岁的松松只有1岁的智力。他见人友好爱笑，但是毫无认知。长大后，没有康复机构再接收松松，他每天只能呆在家里。“如果能够早发现确诊，规范治疗，控制发作，孩子们有可能获得正常人的生活。”有医可治、有药可用的珍贵，没有人比病友们更清楚了。

“68”群的“代购”消失，病友们求药心急，直接从海外药房下单，邮回的氯巴占包裹大多被海关扣押。也有病友收到了邮政短信，在申报孩子病历、身份证明，交税后拿到了药品。“这是少数的。”闵文说，最怕的是收到派出所的消息。有病友向警方交代情况后被罚款并销毁氯巴占。更多人开始迟疑，尽管包裹被“留存待验”，也不敢出面与海关交涉，“万一把自己关起来怎么办？”

越来越多的消息涌来，氯巴占用药短缺的问题无法再回避。

“我们能不能想想办法？”11月底，王敏给闵文打电话商议。闵文立马建了新群，正在吃氯巴占的患儿父母陆续加入。他算下了，有近1500人。有人在借药应急，有人在考虑换药，没有什么好办法，这都是“无奈之举”。

11月底，闵文公开发出“求助信”《如何让我们的孩子活下去》，末尾有病友签名和手印。受访者供图

闵文最后决定公开发一封“求助信”——《如何让我们的孩子活下去》。

他在信里说，“我们深深地知道，精神药品的第一属性是‘药’，但如果被不法分子利用，它确实有可能变成‘du品’。我们无意挑战国家对精神药品的管控政策，我们有海外临床实验支持，我们有疾病的诊断证明，我们有医生的医嘱和处方”，希望“给我们一个合法的渠道，让我们这些真正需要氯巴占的孩子们，正大光明地吃上药。我们愿意合法买药、接受监管，每一个患儿家长，都不愿意冒着‘违法犯罪’的风险去获取这些救命药”。

信的末尾是亲笔签名和手印，病友们写下自己的真实姓名，把印泥、彩笔、口红涂在手上，按下去。王敏说，想让大家看到，“我们都是活生生的案例。”

1042个亲笔签名和手印，在15个小时内凑齐，信里是共同的声音。

精神药品与绿色通道

实际上，针对临床急需进口的药物，国家开辟了绿色购药通道，但引入精神药品仍然不易。

今年8月，广东省药品监督管理局等单位联合印发《广东省粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械管理暂行规定》，粤港澳大湾区内地医疗机构可进口在港澳上市的部分药品。“求助信”发出后，深圳某三甲医院医生尝试从香港进口氯巴占，但因其属精神药品被驳回申请。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，曾多次从不同国家成功引进罕见病药品。在当地临床急需进口药品申报指南中，“不包括疫苗等实施特殊管理的药品”。海南省药品监督管理局方面向南都记者明确表示，“氯巴占属于精神药品，不能通过该指南引进。”

2019年最新修订的《药品管理法》第六十五规定，“医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。”

国家药品监督管理局行政受理服务大厅工作人员告诉南都记者，通过“供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批”，医院、药企单位可以合法进口氯巴占。“最近有医院咨询过，今年以来还没有成功的案例。”

11月30日，国家药品监督管理局发布了《麻醉药品和精神药品进出口准许证申报资料要求》，详细列明了申报资料目录和要求。上述工作人员告诉南都记者，办理“供临床使用麻醉药品和精神药品的进口审批”的前提是，“先办完第六十五条（规定内容）。”

然而，“第六十五规定”尚未有公开的办事指南。“第六十五条规定还没有被激活。”王红兵说。王学峰也向南都记者表示，他曾听说过“第六十五条规定”被启用，但总体上“没怎么看到用过。”

2019年，北京协和医院院报曾记录过该院进口罕见病药“米托坦片”的过程，这是我国首次一次性进口临床急需罕见病药品，“国家政府、卫生行政部门和药品监督部门等近10个月的合力‘破冰’”，包括“前期政策咨询、药品供应商寻找药品采购途径、临床需求调研等”，光是准备的申报材料就有十余项文件。

而氯巴占的“精神药品”属性或许增添了更多困难。蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方长期致力于罕见病群体保障工作，他向南都记者指出，进口氯巴占的难点在于“引入后如何存放，如何保证定人定量使用，这给医院和药企带来监管风险”，影响其主动申请进口的积极性。他认为，对于“罕见病”群体急需的精神药品，“应由政府层面主导，协调相关部门、医院、药企参与，打开一条绿色通道。”

公开发出“求助信”后，闵文又向相关部门寄了信，他还在等待回音。

12月27日，国家卫健委公开回应称，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

“孤儿药”与市场

罕见病药被形象地称为“孤儿药”。在有限的患者群体面前，现实中的市场往往失灵。

据国家药品监督管理局药品审评中心、清华大学医学院药品监管科学研究中心2020年发布的相关论文，氯巴占最早于1970年在澳大利亚获批上市，目前已经在100多个国家和地区获批上市。

闵文和病友们都清楚，解决用药短缺的长久之计，是推动氯巴占在我国上市。

早在2017年，为“丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格，满足儿科临床用药需求”，“结合中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童用药现状”，氯巴占被列入国家《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，但至今仍未有药企成功注册。目前，国内有湖北宜昌人福药业有限责任公司、山东济南科汇医药科技有限公司提交临床申请。

仿制氯巴占的山东济南药企走过了漫长的历程。其负责人夏泽宽告诉南都记者，氯巴占在国外已过专利保护期，2011年公司就开始仿制该药，2016年拿到临床试验批件，“当时只需要开展生物等效性研究，审批通过后可以上市。”然而，最终未能在批件3年有效期内完成该项研究。夏泽宽解释，“因为药品注册法规和技术要求有变化，花费了大量时间完善药学研究，研究结束后批件逾期作废，重新申报会要求做验证性临床，时间也很长，花费也很大。”他考虑一番后，“承受不起成本，只能与大型药企联合开发。”验证性临床试验就此搁置，继续进行产品稳定性研究。

夏泽宽提到，开展“罕见病”药儿童验证性临床试验，通常面临病例难找用药困难、花费成本高周期长的难题，“生物等效性研究不到300万，验证性临床得上千万。”

这些年，曾有患儿父母向他咨询“求药”。最近，这样的电话又多了起来。他提出疑问，“有没有可能在安全基础上豁免验证性临床试验，或者附条件批准？”

山东省药品监督管理局方面向南都记者表示，国家药品监督管理局正在关注此事，“联系过我们落实企业开展临床试验的情况。”夏泽宽告诉南都记者，目前他已将“氯巴占片”研发注册过程提交给相关部门。

“罕见病”用药的尴尬处境，并不止于“氯巴占片”。注射用促皮质素（ACTH）是治疗婴儿痉挛症的一线用药，闵文和张蓝都曾在医生建议下给孩子用过。然而在2014年前后，“ACTH”一针难求，在黑市炒出“天价”，甚至一度“消失了”。

闵文和儿子松松。受访者供图

闵文记得，当时全国仅有上海上药第一生化药业有限公司生产该药，原价7.9元一支的促皮质素，在黑市“被炒到5000元。”而正在用药治疗的患儿“一天至少要一支。”即使愿意掏高价，也难真正买到。

上述药企母公司上海医药集团在接受采访时坦承，“公司一年的产量，不能满足全国需求。”有代理销售该药的人士直言，产量低的原因是“盘子小，不赚钱”。2014年，上海上药第一生化药业有限公司在其官网回应，因注射用促皮质素“市场需求量猛增，一时出现了该药品紧缺情况”。同时提到，“注射用促皮质素是国家发改委限价药，每支定价为7.9元。由于原材料及人工成本的上涨，该产品一直处于亏损状态”，“如果长期大量生产亏损产品，势必导致公司生产经营无以为继，最终无法保证患者用药，使患者受到损害。”

闵文回忆，后来注射用促皮质素被提价，“从70、199、299到现在398元一支，但是部分医院还是没有药。”而现在，氯巴占濒临“断药”后，仅有的存药也在悄然涨价。他听说，“有的代购之前还剩一点药，价格翻了一倍。”

“自救”与等待

“求药”的声音被听到，闵文收到了多方的反馈，但大部分是失望的消息。

仿制氯巴占的国内药企、曾经跑过无数遍的医院、罕见病领域公益组织，病友们动用资源四处打听，但始终没找到能最快用上氯巴占的途径。

期间，王敏听说湖北宜昌市中心人民医院在招募“氯巴占片”临床试验志愿者，报名条件是18至40周岁的健康男女。她一度和丈夫商量要去报名。她甚至想过，如果参加试验，能用上氯巴占，要偷偷存点药，拿回家给女儿，“听起来像是个笑话，但我当时就是这样想的。”

这家医院将要进行试验的“氯巴占片”，就来自当地的宜昌人福药业。参与试验项目的工作人员李颖告诉南都记者，此次试验是针对仿制药的“人体生物等效性研究”，“目的是看仿制药和进口原研药，在人体内的吸收能否达到一致性，试验大概需要一个月。”

据国家药品监督管理局药品审评中心“药物临床试验登记信息公示平台”信息，宜昌人福药业今年9月公示的“氯巴占片人体生物等效性研究”，试验状态为“进行中，尚未招募”。

“时间提前了，现在针对国内孩子没有药吃，加了这个项目，正急着招志愿者，如果招不够，时间还要往后延迟。”说起这些时，李颖语气急迫。她的微信朋友圈里，每天要转发三四次“志愿者招募”海报。截止报名的最后一天，参与试验的补贴又增加了1000元。“马上要断药了，好多家长着急，我们也在努力呀。”

王敏也在湖北病友群和亲友间扩散消息，但她又始终心存疑虑，“怕等不了试验的时间。”

闵文把最大的希望寄托在“第六十五规定”。12月15日，他告诉南都记者，目前国内有符合资质的药企愿意协助进口氯巴占，“但是还没有医院愿意出来申请临床急需用药。”医院是必不可少的角色，除了担负发起申请的重任，“还要给患者下诊断、开处方。”

病友们正在艰难地“自救”。和过去10年一样，因为同病相怜，所以抱团取暖。氯巴占按片计，无论数量多少，如今都格外珍贵。闵文收到过陌生病友赠出的药，有人送来20片，有人捐出一盒，但这远远不够，“大家的药都不多了，有的已经断药了。”

王敏家里只剩下一个月的药。她说，每天睁开眼病友群都是在问，“哪里可以买到药，谁有多的药，能不能借我一点药？”

以前，她见过一些放弃治疗的案例，也在无望之际被劝过“不要再折腾”。但是，她觉得自己的孩子，同样是生命，有活着的权利。病友间的扶持给她温暖和信心。其实，松松从2岁起就不用氯巴占了。现在做的这些事情，对闵文而言像是弥补缺憾，“我自己的孩子可能无法再正常，但是我希望看到他们的孩子能变好。”

病友们还在联络和等待。闵文有两个手机、多个微信，“求助信”发出后，每天都有人找来。90多个病友群消息闪烁不停，每天至少要花3个小时处理。

直到深夜，他还在回复病友消息。他说，希望有天病友群可以解散了，不是因为太疲惫，而是那一天，这个病不再“罕见”难治，所有的孩子都得救了。

出品：南都即时

采写/摄影：南都记者 张林菲（除署名外）

（应受访者要求，张兰、王敏、李颖为化名）