一般说来，企业需在计划和FDA开会前 60 天左右，向 FDA 提出会议申请。FDA 在收到会议申请后，一般在14天左右的时候安排会议。Pre-IND简报资料一般在会议前 4 周左右递交）。FDA 通常会回复对拟讨论问题的初步意见，企业可以了解到 FDA 对问题的初步看法，一般情况下企业通常只有一次与FDA开Pre-IND的机会，此会议的重要程度可想而知。

如何基于药品的研发现状和开发计划正确地提问，如何与FDA开展有力的商谈，和怎样可以最大限度地为企业争取利益，获得有价值的FDA指导意见，这是考验注册团队专业性的重要标准。一般在Pre-IND结束后数个工作日，FDA 会提供正式的Pre-IND会议纪要，记录和申报者对于问题的探讨结果和意见。申报者也可以在会后提供自己的会议记录给FDA，表达一下自己对讨论情况的理解，避免双方在理解上出现误差，产生不必要的麻烦。

3 IND申报文件包

根据Pre-IND会议与FDA的讨论结果，申报者进行IND申报文件包的编写。

4 IND审评

审评工作从FDA收到IND申报文件包开始，FDA应在30天内完成审评。审评结果一般包括三种情况：允许开始临床、部分临床限制以及临床限制。

04 临床研究

创新药的临床试验是什么呢？其实，创新药临床试验分为I、II、III、IV期，其目的是在质量可控的基础上，逐步确认并验证新药的安全性和有效性。下面我们来主要讲讲，新药临床实验是要做些什么。

1 I期临床试验

I期临床试验是药物首次应用于人体的研究，其的主要目的是研究人体对药物的耐受程度，并通过药物代谢动力学研究，了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供数据支持，以便进行下一步的试验研究。

受试对象一般为健康志愿者，在特殊情况下也可能选择病人作为受试对象。一般受试例数为20-30例。

2 II期临床试验

本期临床研究重点在于药物的安全性和有效性。可以应用安慰剂作为对照药物对新药的疗效进行评价，在此过程中疾病的发生发展过程对药物疗效的影响进行研究；确定III期临床试验的给药剂量和方案；获得更多的药物安全性方面的资料。

本期实验的受试对象为病人，受试例数为≥100。

3 III期临床试验

本期实验增加了患者接触试验药物的机会。一方面要增加受试者的人数，另一方面需要增加受试者用药的时间；对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案，进一步验证药品的有效性和安全性。

本期实验的受试对象为病人，受试例数为≥300。

药物进入III期临床试验后，生产中用到的所有物料，原料药和制剂的生产工艺基本已经完全确定，一般情况下不会再更改。若其与Ⅰ/Ⅱ期临床样品相比，如剂型、处方、工艺、规格等发生了改变，这是可能影响产品的质量特性的重大变更，应说明具体变更内容、变更原因，并注意评估风险，视风险程度对变更前后样品开展适当的体外体内桥接研究。

4 IV期临床试验

Ⅳ期临床试验是在新药上市后的实际应用过程中加强监测，在更广泛、更长期的实际应用中继续考察疗效及不良反应。可采用多形式的临床应用和研究。

Ⅳ期临床试验应在多家医院进行，观察例数通常不少于2000例。

本期试验应注意考察不良反应、禁忌症、长期疗效和使用时的注意事项，以便及时发现可能有的远期副作用，并评估远期疗效。此外，还应进一步考察对患者的经济与生活质量的影响。

05 新药申请

创新药物完成临床前三期的研究后，研究人员分析所有资料和数据，药物的安全性和有效性得到了证明，企业就可以向药监部门（C）FDA提交新药申请。

06 上市销售

新药批准上市不是研究的结束，只是另一个开始，上面已经说过药物上市之后的研究是属于临床Ⅳ期的研究，这一阶段需要对其疗效和不良反应继续进行检测，药监部门要求根据这一阶段的检测结果来修改药物使用说明书。

这一阶段还需要研究药物的配伍使用情况、药物使用禁忌。若批准上市的药物在这一阶段发现严重的不良反应，此药物还会面临可能被下架的风险。在此期间新药持有企业还必须定期向呈交有关资料，包括该药物的副作用情况和质量管理记录。

07 小结

总之，新药研发是一个高风险、高投入，同时也是个高回报的行业。新药研发周期长，需要多学科、多专业的密切配合与协调。

我国近年来高度重视医药创新，《国家创新驱动发展战略纲要》 、《“十三五”国家科技创新规划》 、《医药工业发展规划指南》等规划指南均提出有关创新药发展的目标，并且设立了专项基金以推动新药研发。自2015年以来，创新药物的政策环境不断优化，创新活力不断释放。在这种背景下，对企业投资策划和监管机构鼓励创新都具有重要意义。

最后，祝愿我国的新药研发行业，像伟大的中华民族一样，迅速崛起、蓬勃发展。

参考资料：

[1]王建英. 美国药品申报与法规管理[M]. 中国医药科技出版社, 2005.

[2]周霞, 金鑫, 陈剑,等. 探究我国化学新药临床试验注册申请流程[J]. 中国处方药, 2021, 19(10):3.

[3]何翔, 孙巍. 新药研发及药品注册流程分析[J]. 民营科技, 2010(7):1.