物，如赛诺菲旗下的Ⅰ型戈谢氏病治疗药物注射用伊米苷酶、法布雷病药物注射用阿加糖酶β、Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、庞贝病治疗药物注射用阿糖苷酶α；武田治疗遗传性血管水肿的药物拉那利尤单抗和戈谢病治疗药物注射用维拉苷酶α；罗氏的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物利司扑兰口服溶液用散等。

2021年，包括SMA的天价治疗药物诺西那生钠等在内的七个罕见病药品谈判成功进入国家医保，价格平均降幅达65%，引爆舆论，也给其他罕见病群体带来了希望。

2021年，Ⅰ型黏多糖贮积症的特效药注射用拉罗尼酶浓溶液、SMA治疗药物利司扑兰也曾进入2021年的初审名单，但最终未能进入医保。今年，这两款药再次出现在了2022版的初审名单中。Ⅰ型黏多糖贮积症患者张笑告诉新京报记者，按照她的体重计算，如果使用注射用拉罗尼酶浓溶液，她一年的治疗费将近380万元。从以前盼着该药在中国获批上市，到如今盼着进入医保，张笑一直在努力着。“为实现‘买得起、用得上’这个医药梦，身为患者，路再难，我也要做前行者。”张笑希望，像她一样的患者，都能用上这款特效药。

344个品种最终将有哪些进入医保目录，哪些出局，将在今年11月见分晓。

新京报记者 王卡拉 校对 卢茜