脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传病。这种病的患者一般从出生6个月到18个月，肌肉功能退化，不能一个人坐着走路，越来越严重，最终因呼吸困难而死亡。

2021年12月3日，经过医疗保险协商的第八轮“灵魂”治疗脊髓性肌肉萎缩的诺西那生钠注射液单价从70多万韩元降至3.3万韩元，纳入医疗保险。天价药成了负担，最近来自河北衡水的脊髓性肌肉萎缩症患者牛仔成为河北省第一个使用这种降价药的儿童。

现在是2022年1月21日，牛仔注射诺西那生钠后的第17天。1月19日，医院评估了牛仔注射情况。

华仔和父母住在河北省忻州市的一个小区里。今年1月5日，在新医疗保险目录实施的第四天，扎伊成为河北医科大学第二医院在第一针降价后注射诺西那生钠的儿童。诺辛纳生钠注射液是世界上第一种针对脊髓性肌萎缩症的精密靶向治疗药物。

今年满5岁的牛仔在7 ~ 8个月大的时候父母发现了他行为上的异常。

牛仔妈妈： (那时他总是)坐不住。换句话说，总是坐得太久，后来坐下来开始爬。其他孩子爬得特别快。他向前迈了一步。到了车站，我举起他捏了捏他的胳肢窝，但一下子蹲了下来。公公也说了别的孩子。

一开始夫妻只是觉得孩子学走路比较晚，直到接受定期检查，才发现情况很严重。

牛仔妈妈： (当时)向医生描述病情，医生也这样给检查，医生在病历上写了这个病SMA(脊髓性肌萎缩症)问号，马上准备调查。然后我们开始做肌电图。医生说有问题

医生的话使夫妻无法接受。两人怎么也不能相信这个活泼可爱、精神状态良好的孩子患有这种奇怪的疾病，也没有药物和治疗方法。不甘心眼睁睁地看着孩子病情发展成糟糕的夫妻，还带着牛仔去北京的医院检查，但诊断结果和省的结果一样。

牛仔妈妈：那个时间请了一个月的假。我(每天)都在看他。好像随时都会离开我。看到后哭了。

华仔为了接受治疗，夫妻俩一直通过网络不知道哪个医院好，带着华仔去了哪个医院，一家三口辗转国内很多地方。得知国外有针对脊髓性肌萎缩症进行正确针对性治疗的药物、诺辛纳生钠注射液后，夫妻俩一度想带牛仔去国外打针。

牛仔妈妈：我在想能不能去国外。洗碗为什么可以。主要是给孩子用药。我急着这么想。但是看到费用真的流失了，费用真的不贵。

夫妻都是普通职员，老西那生钠注射液的海外价格和需要注射的次数不是普通工薪家庭能承受的。我知道有能治病的药，但又不能期待，夫妻俩在无力感中感到绝望。牛仔连坐着爬的能力都丧失了，束手无策的牛仔的母亲加入了由脊髓性肌萎缩症儿童家庭组成的微信群，在这群人中与大家一起“抱团取暖”，寻求安慰。进入军队后，华仔的母亲得知，为了对脊髓性肌萎缩症儿童家属的护理进行指导，河北医科大学2院的一些医生也自愿加入了这个小组。

河北医科大学第二医院儿科神经学系主任王守河：其实这个患者群已经存在了。所有孩子确诊后，这个家长觉得是一场大灾难，所以承受不起的痛苦，发病年龄小的这部分孩子，只有10%能活两年以上，我们自己的

能解决小儿根本问题的是靶向药，但当时靶向药诺西纳生钠注射液尚未进口到国内。(美国电视剧《Northern Exposure》中的“Northern Exposure”)。

河北医科大学第二医院儿科神经学系主任王守河：我知道这种药进入中国之前在国外。当时很期待什么时候能进入中国。

高额的药价曾使医生和患者非常无助

诺辛纳生钠注射液于2016年12月在美国首次获得批准，2019年4月在中国上市，但以接近70万人民币的价格，一年要注射几支，这对于普通家庭来说是根本无法承受的。(美国电视剧《Northern Exposure》中的“Northern Exposure”)。

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河北医科大学第二医院小儿内科神经专业主任 王秀霞：在五年之前，你会告诉他没有药可治，那么后来告诉他有药可治，但是这个价钱是这么一个情况（太高），每个诊断完的孩子，你就会告诉他（的家长）回家尽量避免感染，加强营养，说来说去就是怎么样让孩子生活的舒适度提高一点，并不是站在一个疾病诊断治疗的角度，跟家长进行沟通更多的是一个安慰，很多家长就只有抱着孩子回去，（我们大夫）自己也觉得很无助的那种感觉。

诺西那生钠注射液的疗程是：第一年要打六针，以后每四个月打一针。每一支按70万元来算，第一年的花费就是420万元。高不可攀的天价，致使绝大多数患儿的家庭望而却步。据王秀霞主任介绍，河北省有脊髓性肌萎缩症患儿300多名，在河北医科大学第二医院登记的有150人。在诺西那生钠注射液没有降价之前，“有药可医”但却承担不起费用的现实一直折磨着患儿家属。

每一针 患者负担一万两千元左右

纳入医保后，仔仔注射一针的总费用，国家负担两万多元，个人负担在12000元左右。天价药的这一大幅度降价和医保政策，给患儿和他们的家庭带来了希望。

仔仔妈妈：这次“国谈”的时候，工作人员说不应该放弃每一个小群体，当时真的热泪盈眶的，我终于感觉用上药，真是国家给了我们孩子第二次生命。

仔仔爸爸：等了四年了，感谢国家没有放弃我们。

河北医科大学第二医院小儿内科神经专业主任 王秀霞：我们真的是由衷地觉得替他们高兴。

今年1月5日，仔仔在河北医科大学第二医院进行了第一针的注射。由于仔仔有医保，所以仔仔注射一针的总费用，在12000元左右。

河北医科大学第二医院小儿内科神经专业主任 王秀霞：特别顺利，一针就穿刺成功了，没有任何的损伤，特别顺利， 孩子也很配合，特别乖。

仔仔注射河北首针的消息，牵动着微信群里大家的心，这一首针，像一束阳光，给患儿的家属们送去了希望。

河北医科大学第二医院小儿内科神经专业主任 王秀霞：这个针相当于我们叫它一个疾病修复的药物，它可以让基因得到一部分修复以后，产生运动神经元存活蛋白，从而就可以逐渐地改善无力萎缩的状况，当然还是要配合一些康复的训练。

王秀霞王主任告诉记者，河北医科大学第二医院已经开通“绿色通道”，加快诺西那生钠注射液的采购速度，让脊髓性肌肉萎缩的患儿，能尽快接受治疗。

注射完成后，仔仔回到家中进行恢复。现在，仔仔的妈妈每天都要通过按摩帮助仔仔恢复肌肉的力量，还要借助仪器让他学习独自站立。5周岁的仔仔越来越懂事，他已经学会积极配合治疗。由于身体不方便，仔仔没有上过一天幼儿园，是妈妈一直在家里教他认字，教他英文单词。

仔仔妈妈：他今年五周（岁）了，七周（岁）的时候该上学了，在上学之前这两年我就是长期地给他康复，无论家庭康复也好还是去医疗机构康复，这两年一定要长期康复，让他以一个最好的状态去上。

目前，仔仔一家已经攒够了第二针的费用。今年内，仔仔还要连续注射5针。

仔仔妈妈：现在我们生活特别明朗，我们的目标也特别明确，日子也有盼头了。

一个降价政策 一个家庭新生

记者了解到，从仔仔打首针后，截止到昨天，河北全省已经有3名患儿注射了诺西那生钠，并有40名患儿进行了注射登记。

来源： 央视新闻