所有小集团都不能放弃。国家医疗保险局协商代表张振尼在医疗保险协商场说的这句话，将再次让罕见病集团进入公众视野。

国家医疗保险局于12月3日召开记者招待会，公布了2021年国家医疗保险药品目录调整结果。治疗脊髓性肌萎缩症(“SMA”)的诺西纳生钠注射液被列入医疗保险目录。

这种药每瓶70万韩元最高，后来降至每瓶50多万韩元，医疗保险中包含的价格为每瓶3万多韩元。“孩子得救了！”12月3日，路易妈妈郑艳一遍又一遍地看谈判视频。

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“没有力量就不能走路”

瑞瑞今年3岁，刚上幼儿园。他喜欢笑和闹，会说很多故事，也会读很多英语。

别人上幼儿园是一天，他只能去半天。每天下午，妈妈都要带他去医院恢复健康。康复的时候，如果遇到陌生人，就小声问郑艳。“孩子看起来很健康，怎么能康复呢？”" "

一个月前，路易被诊断为SMA。这是一种罕见的神经系统疾病，会危及全身多器官并致残。

SMA有更好理解的名字3354儿童版冷冻症，这是万分之一发病率罕见病，目前我国约有3万名SMA儿童。

时间回到三年前。那年八月，瑞瑞出生的时候，全家人围着这个小可爱转。到了三个月，瑞瑞瑞将抬头翻身。13个月大的时候，他可以一个人走路。十六个月大的时候，妈妈喊“是”，小朋友张开双臂朝妈妈跑来。

路易两岁时，郑艳发现孩子走路蹒跚，还有点“内八字”。郑艳叫他走好，艺不能，委屈地说。“没有力气，走不动了。”

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医生的话令人害怕

郑炎带着孩子去了医院，该做的检查都做了，但医生不能检查问题。

“钙缺乏，不是骨质疏松症吗？“医生提出了疑问，但自己否定了。”这么小的孩子很少骨质疏松啊。“换了医院，医生仍然摇头，没有答案。

今年8月，3岁的瑞瑞瑞上幼儿园，家人从杭州回到武汉。武汉后，郑炎带着孩子去武汉医院检查。医生的一句话吓得丁炎害怕了。“找不到问题的问题最可怕。”

医生怀疑瑞瑞得了SMA。这是首次听说精盐是脊髓性肌萎缩症这种罕见疾病。

根据医生的建议，一家三口做了基因检查。在等待检查结果的一个月里，郑念心暗自猜测。"恐怕会被命运判刑。"" "

她不愿相信命运的安排，但仍期望出乎意料。10月25日，检查结果显示儿子和确诊SMA。郑艳坐在医生面前，眼泪止不住。

-69501，叶瑟在家玩，腿经常因为无力而不受控制。

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卖房子卖车也要救孩子

郑艳想带孩子去北京、上海再看，医生说去哪里都没用。

怎么救孩子？医生告诉郑炎，全世界目前治疗SMA的药物只有三种，都价格昂贵，一般家庭难以承受。

一个是1400万人民币的基因疗法。患者只要接受一次静脉注射，就能长期缓解和治愈。对于普通家庭来说，这是一辈子努力也无法企及的“天价”。

一种是诺西那生钠注射液。今年年初，该药每瓶售价从70万韩元降至55万韩元。患者第一年要注射6针，接着每年要注射3针，要长期使用。再加上SMA基金会的补助金，患者家属第一年只需支付一瓶药费，但费用高达55万韩元。

另一种是口服药物。这种药每天一次，价格与诺西那生钠注射液差不多。

“1400万人的特效药，那我们不可能打55万。”郑艳和丈夫商量，卖房卖车也要救孩子。从医院回家的那天晚上，她找到了结婚时戴的戒指。"如果能攒一点，还得砸锅卖铁。"" "

但是丁艳知道，即使砸锅卖铁，他们家也只能支付第一年的费用。第二年，第三年.以后每年他们都要面对55万元的医疗费。

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孩子晚上睡觉的话，会疼哭醒的。

在去幼儿园的路上，其他孩子蹦蹦跳跳地跟着家长走，但叶锐不行，奶奶一直要抱着他走。在幼儿园，同班同学蹲下后很容易站起来，但叶锐不行。他得用手撑着慢慢站起来。

SMA患儿没有力气，家长最怕孩子感冒咳嗽，“一口痰咳不出来，就会把命带走”。入冬后，感冒多发，SMA的患儿家长都提高了警惕。

诊断为SMA后，睿睿的一些症状都可以解释了。晚上睡觉时，睿睿经常会手脚抽搐，疼到哭醒。孩子嘴里喊着妈妈，妈妈除了心疼却什么也做不了。

深夜，郑艳把哭醒的孩子抱起来，抱在怀里摇啊摇。孩子问她：“人为什么要睡觉，我不喜欢睡觉，因为我的腿会痛。”郑艳忍着泪向孩子道歉：“妈妈对不起你，没能给你一个健康的身体。”

上个月，郑艳所在的一个SMA患者交流群里又有孩子离世。郑艳最害怕看到交流群里有人转售呼吸机。这意味着又一个孩子走了。

睿睿确诊为SMA后，郑艳从100斤暴瘦到了80斤，一向硬朗的婆婆也瘦了好几十斤。每次在家，大家都不敢开口说话，无论提及何事，最后都会回归到孩子的病情。

睿睿展示幼儿园同学们送给自己的鼓励贺卡。

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“睿睿有救了”

2019年获批的诺西那生钠注射液，是我国首个治疗SMA的药物。该药上市后，被纳入医保谈判范围，国家希望和相关药企谈判，把价格降下来。

医生判断，睿睿如果不用药，会慢慢退化到除了眼睛全身都不能动，最多只能活到18岁。郑艳急着给孩子打上第一针，但医生建议她等一等。

医生告诉郑艳，如果诺西那生钠注射液能纳入医保，就不用卖房筹款了。这个消息就像救命稻草，郑艳寄希望于今年的国家医保药品目录谈判。

国家医保局谈判代表张劲妮。

这次国家医保药品目录谈判是11月11日进行的。郑艳通过病友微信群得知诺西那生钠注射液纳入医保谈判成功，但“没到官方宣布，谁都不敢确信”。

好消息终于在12月3日传来。当天早上，郑艳把新闻链接转给了父母，也转给了睿睿幼儿园的老师。朋友们也不断给她发来链接，“睿睿有救了”。

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“国家给了他第二次生命”

郑艳算了一笔账，诺西那生钠注射液纳入医保后，救治睿睿家庭每年的负担在10多万元，不用再卖房了。她说，未来的日子虽然会过得紧巴，但儿子可以像正常的孩子一样跑、一样跳。

消息落地那天，郑艳的丈夫正带着孩子在医院做康复。回家的路上，他把儿子举过头顶放在肩上，一路从医院走回了家。那是丈夫两个月来第一次露出笑容。5公里的回家路，一家三口有说有笑。

2022年1月1日，诺西那生钠注射液纳入国家医保将正式执行。郑艳每天都在等着盼着，算着时间。

“等一月（份）我们打上了针，我要把那个小小的药瓶留下来，往后每一年，我都会把药瓶收好攒好。我要让睿睿知道，是国家给了他第二次生命。他能做的就是好好学习，报效祖国。”郑艳说。

长江日报出品采写：首席记者张维纳 摄影：记者苗剑

来源： 长江日报