可以将猪器官移植到人体,利用病毒杀死癌症,还可以“眼药水”的隐形眼镜,和手术效果差不多的减肥药。2022年,这种影响深远的医学突破可能我们一辈子都用不上,有些已经在改善人们的生活了。美国的小发明网站最近刊登了一篇文章,调查了2022年十大医学突破。全文摘录如下。
在过去的一年半里,多个研究小组推动了向异种移植科学——移植动物器官的——的飞跃发展。他们证明,经过基因改造的猪器官在没有急性排斥反应的情况下,可以在进入人体后的早期阶段生存下来。2022年1月,阿拉巴马大学的一个研究小组报告了将一对猪肾移植到脑死亡患者体内的情况。
虽然这些成果很重要,但使异种移植成为解决捐赠者器官器官器官缺乏问题的现实解决方案还只是第一步,最近这种移植也遇到了挫折。2022年3月,第一个成功移植转基因猪心脏的患者在手术两个月后意外死亡。死亡原因可能是猪心脏引起的隐性感染。
2.脱发治疗的新时代
多年来,科学家们一直在研究用于治疗自身免疫性疾病的约——JAK抑制剂3354是否也能帮助治疗被称为脱发的脱发。2022年6月,美国食品药品管理局(FDA)最终认可了这项研究,并批准Barry Tini为治疗严重脱发症的第一种JAK抑制剂。据说,美国有700万人患有脱发症,有些人可以从现有治疗方法中受益,但迄今为止没有从根本上治疗这种疾病的特定药物(免疫系统的过度活动)。患有严重脱发症的人会失去身体和头皮上的所有毛发。临床试验表明,巴里蒂尼在最大剂量下,三分之一的患者可以恢复大量毛发。
这可能不是FDA批准的唯一药物。因为其他可能更有效的JAK抑制剂正在进行临床研究。
发现多发性硬化症的原因。
多发性硬化症是一种破坏性的、尚不为人知的神经系统疾病,据估计,美国约有100万人受到影响。2022年1月,一个大型科学家小组发表的一项研究似乎证实了多发性硬化症的主要原因:爱泼斯坦巴尔病毒(EB病毒)引起的感染。
该研究小组利用美军精心保存的健康记录证明,感染EB病毒将大大增加今后患上多发性硬化症的危险。但是,只有一小部分感染EB病毒的人后来得了多发性硬化症,所以很可能还有其他因素。但是其他专家也同意该小组的研究结果。这可能会对这种疾病产生新的有效治疗方法或预防措施(如针对EB病毒的疫苗)。
4.能“眼药水”的隐形眼镜
2022年3月,FDA批准了一种隐形眼镜,这种隐形眼镜不仅有助于提高视力,还可以给眼睛涂药。这款隐形眼镜是约翰逊研发的,作为日抛型隐形眼镜的产品销售。他们释放一种叫酮替芬的普通抗组胺药,这种药有助于预防或治疗过敏引起的眼睛发痒,时效长达12小时。
这是一个比较简单的应用,但医生们希望这项技术能迅速用于治疗白内障、青光眼等更严重的眼疾。
5.狼疮的可能治疗
2022年9月,德国研究人员发表了引人注目的初步研究结果,预示着狼疮治疗的新纪元。在小规模实验中,他们发现同时接受癌症治疗的狼疮患者在17个月内狼疮状态持续缓解。
这种治疗方法被称为CAR T细胞疗法,原理是在实验室修改患者的T细胞,以便更好地应对特定癌症,并注入体内。研究人员估计,这些改造后的T细胞也能应对误导的免疫细胞,这是产生狼疮的自身抗体。到目前为止,他们似乎是对的。在这项研究中,所有5名患者在接受CAR T细胞疗法后症状得到改善,完全丧失了与狼疮相关的自身抗体本身。
这些患者病情的改善是否是永久性的,该组的成功能否复制到其他患者身上,还需要时间检查。但这可能是这一慢性疾病治疗领域的重大突破。
血友病基因疗法
2022年11月FDA批准了对B型血友病的首次治疗,这种罕见的遗传疾病会削弱一个人的凝血能力。目前的治疗方法叫Hemgenix,是一种基因疗法,它提供了一份基因拷贝,可以对B型血友病患者不起作用的基因起作用。
泽特贝林开发的Hemgenix不便宜。预计每个患者需要350万美元,这是迄今为止短期治疗的最高价格单。但是制药商们预计这种药会有价值,因为它可以降低患者注射缺少的凝血因子的频率,这种注射治疗本身也很昂贵。治疗a型及B型血友病的其他基因疗法也可能很快进入市场。
7.复方制的成功
所有的医学突破都不一定昂贵。2022年8月,三合一心脏病复方制剂通过了迄今为止最大规模的测试。在以心脏病康复患者为对象的大规模跨国实验中,研究人员发现这种混合药——中含有阿司匹林、常见的他汀药阿托伐他汀、血管紧张素转换酶抑制剂3354比标准治疗手段更能预防心脏病、中风和其他心血管疾病。而且,接受测试的患者也可以定期服药,而不是单独服用的人。
这项研究结果预计将有助于Trinomia这一复方制剂(由Ferrell开发并得到欧盟和其他一些国家的批准)得到更广泛的认可。制剂本来是用便宜的药物制成的,所以对维持心脏病患者的健康来说,仍然应该是经济高效的选择。
8.产前基因疾病的治疗
2022年11月,美国和加拿大的医生报告了医学先例。他们在患者还在妈妈子宫里的时候成功地治疗了她,这似乎有助于预防这个小患者。
出现像她的哥哥和姐姐那样的致命并发症。他们的患者——一个名叫艾拉的小女孩——被诊断出患有庞贝氏症,这种罕见的疾病会让患者无法分解体内储存的肝糖。
婴儿期患上庞贝氏症的人即使是在出生后就接受标准的治疗方式(酶替代疗法),也往往在几年内死亡或出现严重的发育问题。但是,加利福尼亚大学旧金山分校的研究人员开始了一项小型试验,以检验更早提供这种治疗,也就是在胎儿期就接受治疗是否会带来更好的结果。艾拉是他们的第一个病人。
到目前为止,这一做法似乎奏效了。艾拉避免了她的哥哥和姐姐所遇到的问题,比如出生时心脏增大。而且近两年后,她都按时达到了发育指标。艾拉在可预见的未来都需要继续接受酶替代疗法的治疗,但这项研究的结果有朝一日可能会为像她这样的患者带来新的治疗标准。
9.能对抗癌症的病毒
2022年9月,科学家披露了RP2疗法第一阶段临床试验的结果,这可能是一种新的癌症治疗手段的预演。这种新办法是“征召”病毒来替我们作战。
RP2疗法是对单纯疱疹病毒1型进行基因改造,人类大多数口腔疱疹是这种病毒导致的。RP2由雷普利穆恩公司开发出来,其目的是既能选择性地杀死癌细胞,又能提高免疫系统对肿瘤的瞄准和抑制能力。在接受RP2治疗的39名晚期癌症患者中(或者是单独接受RP2治疗,或者是再结合免疫治疗),有10名患者似乎对这种疗法作出了反应,这意味着他们的肿瘤停止增长或出现缩小,其中一名患者甚至似乎完全缓解,而且至少持续了15个月。
第一阶段试验只是表明一种药物对人有效的开始,还需要研究更多的患者来证实RP2能否成为有效的癌症治疗手段。但类似药物也在研发之中,因此医生采用这种治疗癌症的新策略可能只是时间问题。
10.效果堪比手术的减肥药
2022年5月,礼来公司宣布了治疗2型糖尿病和肥胖症药物替西帕肽的三期试验结果。以最大剂量服用这种药物的人的基础体重下降了22%,远远高于按照标准饮食和运动建议减掉的平均体重。事实证明,替西帕肽的效果甚至比诺和诺德公司的同类药物司美格鲁肽更为显著,并且接近于用最有效的减肥手术治疗后带来的平均减重幅度。
FDA已经批准了替西帕肽作为2型糖尿病治疗药物。礼来公司预计将在2023年年中完成把该药物作为肥胖治疗药物的申请,这一申请最早可能在2023年年底获得FDA的批准。类似的候选药物也在酝酿中,许多肥胖专家认为,这些药物将在未来数年内从根本上重塑肥胖治疗的整体格局。
来源:参考消息网